13억원을 들인 딸의 유전자 편집 치료, 투여 7일 뒤 사망

- 중국의 6세 소녀 Mei는 부모가 부담한 약 12억9,000만원($860k)으로 세계 최초의 뇌 표적 염기 편집 치료를 받았으나, 7일 뒤 치료 관련 중증 면역반응인 혈전성 미세혈관병증으로 사망함 - 연구진은 변이된 CHD3 염기를 교정하려 수백조 개의 AAV9 벡터를 척수액에 주입했지만, 두 벡터가 같은 뇌세포에 도달해야 해 충분한 편집 효과를 내기 ...